血友病新藥1劑1億元 有機會痊癒評估納健保

打一針，藥費居然破億元（台幣，下同），Ａ型、Ｂ型血友病細胞治療針劑陸續獲美國食品暨藥物管理局（FDA）核准，只需打一針，就有機會痊癒，不過，藥價分別為300萬、350萬美元，被喻為有史以來最昂貴的單次性治療藥物。目前健保署正與藥廠初步交換意見，評估納入健保的可行性。

6月14日為世界捐血人日，血液基金會及中華捐血人運動協會舉辦「感恩茶會暨50周年紀念新書發表會」，當時健保署長石崇良致詞時透露，可能核准一劑近億元的針劑治療，超過現有「脊髓性肌肉萎縮症」（SMA）一劑4900萬元紀錄。

據統計，目前全台Ｂ型血友病患共196人，為控制病情每周施打一至二次第九凝血因子針劑，每人每年藥費約500萬至700萬元。至於Ａ型血友病患者，人數約千人，每人每年藥費也在500至700萬之間。健保署醫審及藥材組長黃育文說，病友須持續治療，否則易造成關節內自發性出血，將引發關節腫脹、疼痛，還可能導致病友癱瘓，不良於行。

黃育文指出，基因治療問世，透過藥物彌補基因缺陷，恢復喪失的凝血功能，這有可能是一勞永逸的治療，有助提升病人生活品質，不過，新藥是否納入健保，需接受「醫療科技評估」（HTA）等程序，該藥物目前在台灣人體臨床試驗僅三、四年，還無法確定是否終身有效。

上個月健保署曾與藥廠、血友病友團體舉辦座談會，一名出席這場會議的醫師表示，初步協議為打完一針後，由健保署分期付款，均攤十年，期間如果藥效變差，患者需改打現有凝血因子製劑，健保就不予給付，目前就看藥廠是否同意這種給付方式。

據了解，藥廠代表到健保署詢問相關申請健保給付程序時表示，350萬美元是美國售價，在不同地區會有不同的藥價，換句話說，在台實際藥費仍有空間可談。健保署副署長龐一鳴表示，日前廠商送交平行審查機制所需資料，將依程序處理，健保署相當重視此款細胞治療藥物，正在審慎評估中。

黃育文表示，正考量病患人數、回診次數、住院費用及病人生活品質等因素，以及評估藥費分攤方式，與藥廠協商一個試算方案。此外，為了公平照顧所有病人，將邀請英國「國家健康暨照護卓越研究院」（NICE）及日本等國專家討論細節，希望未來支付標準能與國際接軌。