世界上最貴的藥…兒童罕病基因療法 叫價425萬元

華盛頓時報(Washington Times)報導，上月中獲食品暨藥物管理局(FDA)批准上市，得一勞永逸治療兒童罕見病症「異染性腦白質退化症」(metachromatic leukodystrophy)的「Lenmeldy」療法，居然叫價425萬元，成為世上最昂貴藥物。

「Lenmeldy」這種基因療法在嬰兒與兒童在病症發作前後，都可以治療異染性腦白質退化症。該病症在每4萬美國人當中有1人染病。

異染性腦白質退化症涉及酵素缺乏症，而導致脂肪類物質在細胞內堆積，接下來傷害到神經系統，特別是病人移動及思考的能力，嚴重時會讓病人早夭；食藥局表示，該病症目前無藥可醫。

該藥的藥廠「果園製藥」(Orchard Therapeutics)表示，異染性腦白質退化症影響到每10萬名新生兒中1人，也就是每年不到40名嬰兒。

果園製藥執行長蓋斯巴爾(Bobby Gaspar)表示，「Lenmeldy」療法有潛力阻止或減緩這種傷害力很大的兒童病症惡化；藥廠致力於讓這種重要療法，能廣泛、快速又永續可以取得。

果園製藥表示，該療法大盤價425萬元，是反映這種療法可以為夠資格病人、其家人帶來的價值，還有長期下來，可能對整體醫療照護使用的影響，讓照護者生產力流失減到最小，給病人有機會活下去。

非營利機構「臨床及經濟評議研究所」(Institute for Clinical and Economic Review)2023年10月認為，該藥價格在230萬到390萬之間，對病人具有價格效益。但是該所醫療首席倫德(David Rind)說「Lenmeldy」療法比這個範圍還要貴幾十萬元，要價太高了。

第二昂貴的藥劑，是2022年用來治療乙型血友病(hemophilia B)的療方，叫價350萬元。

食藥局表示，「Lenmeldy」療法的功效，是結合病人的血細胞與一個功能型基因，而產出正確的酵素，再把新的細胞注射到病人體內。動用療法之前要化療，以除去被取代的細胞。新細胞產出能分解脂肪物質，有益於阻擋病症進一步發展。