擴大救命機會 加州申請參與突破性計畫治鐮狀細胞病

根據加州健康服務廳（Department of Health Care Services，DHCS） 新聞稿，在州長紐森（Gavin Newsom）指導下，DHCS向聯邦醫療服務中心（Centers for Medicare and Medicaid Services，CMS）的醫療補助與醫療創新中心（Center for Medicaid and Medicaid Innovation，CMMI）提交參與突破性「細胞與基因療法（Cell and Gene Therapy，CGT）獲取模式（Access Model）」申請。

若獲得批准，這個為期多年的計畫，將擴大加州醫療補助計畫（Medi-Cal，加州白卡）成員獲得鐮狀細胞病（sickle cell disease，SCD）救命基因療法的機會。SCD是一種嚴重遺傳性血液疾病，對非裔影響尤為嚴重。

加州醫療補助計畫（State Medicaid）主任薩德威斯（Tyler Sadwith）表示，加州參與此聯邦模式申請，彰顯加州致力替白卡持有者提供突破性鐮狀細胞病治療承諾，該計畫確保經濟負擔不會成為患者障礙。

目前美國有超過50%的鐮狀細胞病患者由醫療補助計畫，俗稱「白卡」（Medicaid）覆蓋，通過參與CGT獲取模式，將擴大加州白卡（Medi-Cal）成員得到鐮狀細胞病基因療法途徑，通過將SCD基因療法納入Medi-Cal按次數收費的藥房福利，確保能更有持續性的報銷制度。此外，也促進健康公平，提高Medi-Cal預算的財務可預測性等。

基因療法是一種突破性鐮狀細胞病治療方法。它修改患者自身造血幹細胞，幫助身體產生健康的紅血球，這種一次性治療已被證明可減少嚴重疼痛發作，有可能預防併發症，改善患者生活品質。

然這些療法費用極高，患者和包括Medi-Cal在內的醫療補助計畫難以負擔。CGT獲取模式旨在通過使用與患者治療效果掛鉤的協商折扣系統解決此一難題。若療法未達到預期，製藥公司將向醫療補助計畫提供折扣，幫助確保財務可持續性，同時擴大獲得醫療服務的機會。

該模式最初將聚焦SCD基因療法，這種疾病影響全美超過10萬人，包括加州超過8000名Medi-cal與兒童健康保險計畫（CHIP）成員。若加州獲得批准，符合資格的Medi-Cal成員將能獲得基因療法治療、個案管理、差旅補助及生育能力保存服務（因治療過程涉及化療，可能影響生育能力）。CMS預計於今年元旦起進行為期11年模式測驗。

除申請CGT獲取模式外，加州今年早些時候還被選為「變革性孕產健康（Transforming Maternal Health，TMaH）模式」參與對象，期改善孕產健康結果，降低成本。加州還通過其「推進與創新Medi-Cal（Advancing and Innovating Medi-Cal，CalAIM）」豁免計畫，專注於照護管理，從而加強創建更具包容性與效率的健康系統。