紅斑狼瘡治療大突破 浙大兒院20患者症狀改善 回歸正常生活

浙江大學醫學院附屬兒童醫院（下稱浙大兒院）自今年3月開展國內首例應用自體CD19靶向CAR-T細胞治療系統性紅斑狼瘡（SLE）臨床試驗，已完成20例中，全部患兒的症狀都得到了改善，且停用激素及所有免疫抑制劑，多數回歸正常生活。該院說，這是目前為止全球最大隊列相關研究，未來也將把CAR-T細胞療法應用於其他嚴重疾病，給更多患者帶來希望。

據都市快報橙柿互動報導，SLE是自身免疫介導的彌漫性結締組織病，常侵犯多系統和多臟器，可能產生嚴重的併發症甚至死亡。兒童患者臨床表現比成人更複雜，且預後更為嚴重。

浙大兒院自今年3月開展國內首例應用自體CD19靶向CAR-T細胞治療SLE臨床試驗，已完成20例，包括16例女孩和4例男孩，年齡從6歲8個月至19歲，病程最短4月，最長11年。從第1例到第20例CAR-T細胞回輸，僅花不足7個月，成為目前應用自體CD19靶向CAR-T細胞治療難治性SLE患兒最多的醫院。

毛建華表示，第一位接受CAR-T治療的是個12歲女孩，三年多前確診，臉上反覆出現蝴蝶斑，身上常有皮疹反覆；經CAR-T處理後細胞被回輸到患兒體內後半個月，3月27日停用一切藥物，尿蛋白明顯減少，⽪疹和⼝腔潰瘍都沒有新發，順利出院。10月8日，血清學dsDNA偏高，但基本沒有狼瘡臨床症狀。9月，患兒已回到學校開始上學。

「這個女孩今年3月順利出院的消息得到廣泛關注後，山東、山西、寧夏、河北、福建、新疆等全國各地的SLE患兒慕名前來，路途遙遠的跨越了數千公里。」毛建華說，這些患兒都是經過多種藥物治療後（最多的9種）仍處於SLE中重度活動的患兒，SLEDAI-2K評分為8至23分。

「治療後，全部患者目前都已停用激素及所有免疫抑制劑，部分病人SLEDAI-2K評分轉為0分，其餘病人病情均有顯著好轉，意味著孩子的生活質量將有非常大的提升，可以回歸到正常的生活。」

毛建華介紹，CAR-T細胞療法是嵌合抗原受體T細胞療法的簡稱。它把病人自身免疫系統的T細胞提取出來，經過體外培養和改造，給這些T細胞裝備上特殊分子，使它們能識別並攻擊特定的靶細胞，再把改造過後的T細胞注射回病人身體，從而消滅異常的靶細胞。20例患者均未出現輸注時過敏反應。

毛建華透露，隨著020號病例實現CAR-T細胞回輸，今年年初發起的「靶向CD19 嵌合抗原受體T淋巴細胞（CAR-T）治療難治性兒童系統性紅斑狼瘡（cSLE）」臨床研究宣告順利完成。「我們的目標不只是把CAR-T細胞療法應用於系統性紅斑狼瘡，還希望把這種技術應用於其他嚴重疾病，給更多患者帶去希望。」